スピンラザ

脊髄性筋萎縮症は、筋萎縮や進行性の筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝病です。乳幼児から小児期に発症することが多く、罹患率は10万人あたり1~2人といわれています。 いまだ根本的な治療は確立されておらず、新しい治療法の開発がすすめられ...