新薬後期発症脊髄性筋萎縮症のあらたな治療法について NEJMからの報告 脊髄性筋萎縮症という病気は、その名前の通り、脊髄にある運動に関係する細胞が変化することで、じょじょに筋肉が弱くなっていく病気です。 今回の論文では、生後6か月後以降に発症したタイプの脊髄性筋萎縮症にヌシネルセン(商品名;スピンラザ)の髄注をおこなうことで、運動機能の改善を認めたと報告しています。2018.02.22新薬神経内科
神経内科脊髄性筋萎縮症の新しい治療薬「ヌシネルセン(商品名;スピンラザ)」 脊髄性筋萎縮症は、筋萎縮や進行性の筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝病です。乳幼児から小児期に発症することが多く、罹患率は10万人あたり1~2人といわれています。 いまだ根本的な治療は確立されておらず、新しい治療法の開発がすすめられ...2017.11.08神経内科