脊髄性筋萎縮症

脊髄性筋萎縮症という病気は、その名前の通り、脊髄にある運動に関係する細胞が変化することで、じょじょに筋肉が弱くなっていく病気です。 今回の論文では、生後６か月後以降に発症したタイプの脊髄性筋萎縮症にヌシネルセン（商品名；スピンラザ）の髄注をおこなうことで、運動機能の改善を認めたと報告しています。

脊髄性筋萎縮症は、筋萎縮や進行性の筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝病です。乳幼児から小児期に発症することが多く、罹患率は10万人あたり1~2人といわれています。 いまだ根本的な治療は確立されておらず、新しい治療法の開発がすすめられ...