ファブリー病

ファブリー病は、国が難病指定しているライソゾーム病に分類される疾患であり、細胞内ライソゾーム（リソソーム）の酵素の欠損、活性低下により発症する先天性の代謝異常症です。治療法には、対症療法や酵素補充療法がありますが、今回、新しく経口投与可能な...